Nei pazienti affetti da leucemia linfatica cronica (LLC), il trapianto autologo di cellule staminali come consolidamento dopo trattamento di prima o seconda linea riduce il rischio di progressione di più del 50%, ma non ha effetti sulla sopravvivenza globale. Questi i risultati di uno studio multicentrico europeo di fase 3 (
Michallet M et al. Blood, 2011, 117:1516-21) condotto su 223 pazienti con CLL, randomizzati a ricevere un trapianto autologo o solo osservazione dopo aver ottenuto una CR, una VGPR o una PR
nodulare con il trattamento di prima (83%) o di seconda linea (17%).
La EFS a 5 anni, endpoint primario dello studio, è apparsa significativamente migliore nel braccio autotrapianto rispetto al braccio osservazione, con il 42% verso il 24%, rispettivamente (p < 0,001), sebbene solo il 72% dei pazienti assegnati al trapianto avessero effettivamente eseguito la procedura. I pazienti sottoposti a trapianto autologo mostravano una EFS mediana di 51,2 mesi (range: 39,8 – 62,5 mesi), verso 24,4 mesi (16,7 – 32 mesi) di quelli del braccio di controllo (p < 0,001). Questi risultati erano attribuibili ad una incidenza di recidiva a 5 anni significativamente minore nei pazienti trapiantati (54,2% verso 75,5%; p < 0,001). Tuttavia, non sono state osservate differenze significative fra i due bracci in termini di OS, la cui probabilità a 5 anni è risultata pari all’85,5% e all’84,3% nel braccio autotrapianto e nel braccio osservazione, rispettivamente.
I risultati del trapianti autologo nei pazienti “giovani” con LLC sono stati oggetto di dibattito negli ultimi anni, con opinioni e risultati contrastanti. «Questo rappresenta il primo studio clinico randomizzato sull’uso dell’autotrapianto nella LLC», scrivono gli autori dello studio, «e i risultati sono stati superiori alle aspettative. Tuttavia, in questo studio le terapie di prima linea erano di intensità relativamente modesta, e nessuno dei pazienti aveva ricevuto alemtuzumab o rituximab come parte della terapia di induzione. È ovviamente possibile che l’ulteriore effetto antitumorale ottenuto con l’autotrapianto si traduca in un esito migliore anche dopo trattamento con rituximab, ma ulteriori studi saranno necessari per stabilire questo punto e per poter considerare il trapianto autologo come parte della terapia standard della LLC».